«Оркамби» американской компании Вертекс стал первым зарегистрированным в России препаратом таргетной терапии для лечения муковисцидоза.
Таргетные или фармакогенетические препараты уникальны тем, что борются не с последствиями, а с первопричиной возникновения муковисцидоза – генетической мутацией, коих известно более двух тысяч.
«Оркамби» предназначен для лечения больных, имеющих две самые распространенные мутации гена F508del. Согласно регистру пациентов с муковисцидозом от 2017 года, такую мутацию имеют 31% детей и 23% взрослых.
Производство таргетных препаратов от муковисцидоза началось ещё восемь лет назад. Компания Вертекс представила уже четыре наименования, но до этого момента ни одно из лекарств не было зарегистрировано в России.
Регистрация «Оркамби» - это безусловный прорыв. Однако есть и свои «но». Как известно, больные муковисцидозом в нашей стране обеспечиваются лекарствами за счет федеральной программы «14 высокозатратных нозологий». В неё входит только один препарат от этого заболевания – «Пульмозим» (дорназа альфа), а все остальные лекарства приобретаются за счет регионов. Поскольку «Оркамби» станет самым дорогим препаратом для лечения муковисцидоза в России, говорить о его доступности пока рано.
«Если препарат зарегистрировали, это не значит, что все его побежали получать. Он должен включиться в клинические рекомендации, стандарты, войти в список ЖНВЛП. Только тогда мы можем четко говорить и надеяться, что его получат нуждающиеся пациенты», — прокомментировала директор ассоциации "Организация помощи больным муковисцидозом" Юлия Зайцева.
