Более десяти человек из семи регионов получили один из самых дорогих орфанных препаратов в мире.
Одной из первых инъекция была сделана 5-летней Амелии Хомченко из Югры. Неизлечимое генетическое заболевание СМА (спинальная мышечная атрофия), с которым родилась девочка, убивает постепенно. Отмирают мышцы, начинает искривляться позвоночник, он сжимает внутренние органы, легкие. Ребенок задыхается. Всего в России зарегистрирован 881 человек со СМА. 80% из них – дети.
И вот восемь лет назад в США появилась «Спинраза» - фантастическое лекарство на стыке генетики и алхимии, способное повернуть время вспять и дать отпор болезни. Цена не препарат тоже фантастическая – 45 миллионов нужно на первый год лечения и по 20 миллионов - в каждый последующий. Терапия пожизненная. Эти цифры душат больше, чем сама болезнь.
В России «Спинразу» сертифицировать не спешили. И родители детей со СМА в отчаянии собирали «круглые столы», стучали в многочисленные двери чиновников и даже составили петицию. 20 семей были вынуждены переехать жить за границу, в основном в Польшу, где препарат уже был сертифицирован. У нас «Спинразе» дали «зеленый свет» лишь в августе 2019 года. В декабре она физически появилась в нашей стране. Лекарства не дождались 7 человек – умерли в ноябре. Те, кому повезло больше других, сейчас получили вместе с вакциной шанс на новую жизнь.
Амелия Хомченко в их числе. Она вместе с мамой Юлией сейчас находится в больнице Нижневартовска. 16 января в 12:00 первая спасительная доза одного из самых дорогостоящих в мире препаратов была введена в организм ребенка.
«Чтобы получить это лекарство я обошла депутатов, была у губернатора на приеме, у многих других чиновников. Участвовала в «круглых столах», собирала консилиумы. Сидеть дома и писать письма – не выход», - говорит мама Амелии Юлия и благодарит всех, кто ее поддержал.
Уже получили или вот-вот получат «Спинразу» дети из Московской, Псковской, Тамбовской, Амурской областей, Ханты-Мансийского АО, Краснодарского края и Чувашии. На сайте госзакупок есть соответствующая информация - «Спинраза» оплачена.
К сожалению, в этом списке нет Новгородской области, где живет наша подопечная Полина Федорова. Фонд «АиФ. Доброе сердце» помог прооперировать Полину – девочке, у которой болезнь искривила позвоночник на 100 градусов, в спину вживили имплант, и Полина смогла сидеть ровно. Но СМА никуда не делась.
«Мы просто прыгали от счастья 16 августа, когда «Спинразу» сертифицировали в России», - вспоминает Наталья Мусина, мама Полины. Наталья сразу написала заявление в Минздрав области. Потом второе. Третье. Написала в прокуратуру. Лекарства Полина так и не получила. Как и ответа на многочисленные обращения.
Мы надеемся, что на сайте госзакупок скоро появится новость о появлении препарата в их регионе.
А пока на нашем сайте открыт сбор на двух других детей со СМА. Кате Фукс из Красноярского края нужна электроколяска. Владиславу Горячеву из подмосковного Видного – тренажер «Мотомед». Каждый из вас может помочь ребятам облегчить жизнь и выиграть время, чтобы дождаться спасительной вакцины.
Ольга Германенко, руководитель фонда «Семьи СМА»:
«Ничего невозможного нет. Получить «Спинразу» можно, но за счет регионов. С учетом стоимости вакцины, расходы на нее составят половину регионального бюджета, выделяемое на ВСЁ лекарственное обеспечение. Мы хотим, чтобы СМА была включена в перечень федерального финансирования. Во-вторых, необходимо разрабатывать индивидуальные кейсы больных, где будут жалобы, переписка, документы... Надо понимать, что болезнь не является излечимой. Вакцина замедляет ее развитие. Эффект терапии зависит от состояния, возраста ребенка. Чем раньше начать – тем лучше».
Ирина Кузнецова, руководитель фонда «Оранжевый пингвин» (США):
«Когда появилась «Спинраза», мы голову сломали над вопросом, будет ли это лекарство доступным. Считали цифры: берём количество детей, умножаем на стоимость лекарства и получаем сумму, которая оставляет страну без денег на здравоохранение в целом. И Канаду считали, и другие страны. Никто не тянет. Со «Спинразой» совсем плохо - ежегодно и пожизненно огромная бюджета любой страны должна идти на вакцину... Но у родителей работа такая - биться за своего ребенка. В итоге пробили и в России. Важный и большой шаг, на который в реальности денег нет. Сейчас лекарства от СМА доступны не везде и не всем. Например, в США еще более дорогостоящая вакцина «Золгенсма» для детей младше 2 лет оплачивается частично госстраховкой (в 12 штатах из 51), а частично частными страховыми компаниями. В Англии по «Спинразе» ограничения. Ее дают только тем, кто сам ходит, то есть очень маленькому количеству детей. С июля разрешили давать тем, кто потерял способность ходить за последние 12 месяцев, а остальным - нет».
